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Los científicos podrían haber creado un fármaco que detiene la progresión de la enfermedad
Último revisado: 01.07.2025
El profesor de neurología de la UCLA Jeff Bronstein y sus colegas han creado un nuevo compuesto que puede actuar como "pinzas moleculares" al agarrar las moléculas de proteína alfa-sinucleína en lugares específicos, evitando que se adhieran entre sí, informa MedicalXpress.
La alfa-sinucleína se considera uno de los factores que provocan la enfermedad de Parkinson: durante la enfermedad, su estructura se altera, se vuelve amorfa y desordenada, lo que conduce a la formación de agregados de proteínas, así como a la muerte de neuronas en el sistema nervioso central.
Las pinzas moleculares creadas por científicos californianos no solo previenen la formación de agregados de alfa-sinucleína, sino que también suprimen la toxicidad de esta proteína y destruyen los agregados existentes. Además, no afectan la función cerebral normal.
Las pinzas moleculares son moléculas no cíclicas con dos extremos —dos "brazos"— que pueden sujetar otras moléculas mediante enlaces no covalentes. La molécula de pinzas de la alfa-sinucleína se llama CLR01, tiene forma de "C" y una estructura química que le permite sujetar la cadena proteica en los sitios donde se encuentra el aminoácido lisina. Este aminoácido se encuentra en la mayoría de las proteínas.
Los efectos del CLR01 se han probado tanto en cultivos celulares como in vivo, utilizando peces de acuario transgénicos llamados peces cebra, que sirven como modelo para la enfermedad de Parkinson. Los peces cebra se utilizan como modelo de laboratorio por su fácil manipulación genética y su transparencia, lo que permite la visualización de experimentos biológicos.
Los peces de acuario modelo portaban alfa-sinucleína marcada con proteína fluorescente verde, lo que permitió rastrear el estado de los agregados proteicos bajo la influencia de las pinzas moleculares CLR01. En estos experimentos, al igual que en cultivos celulares, se observó el mismo efecto. CLR01 impidió la formación de agregados de alfa-sinucleína, la muerte neuronal por el efecto tóxico de los agregados proteicos y también provocó la destrucción de los agregados existentes.
Estos resultados han inspirado a los científicos a experimentar nuevamente con sus pinzas moleculares: actualmente están estudiando los efectos del CLR01 en modelos de ratones con enfermedad de Parkinson, y esperan que estos estudios eventualmente conduzcan a ensayos en humanos.
Actualmente, sólo existe un tratamiento sintomático para las personas con enfermedad de Parkinson; no existen medicamentos que detengan la progresión de la enfermedad.
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