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Aprobada por primera vez una terapia génica para tratar una enfermedad

, Editor medico
Último revisado: 01.07.2025
Publicado: 2012-07-23 14:56

Está a punto de producirse un acontecimiento histórico en la historia de la medicina europea: la primera aprobación del uso práctico de la terapia genética para tratar una enfermedad hereditaria.

La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado el tratamiento de un trastorno genético poco común que deja a los pacientes incapaces de digerir la grasa.

Basándose en esta recomendación, la Comisión Europea debe tomar una decisión final sobre la admisibilidad de este método de tratamiento.

El principio de la terapia genética es simple: si se encuentra un defecto en alguna parte del código genético de una persona, éste se reemplaza con material genético creado en laboratorio con las propiedades deseadas.

Sin embargo, en realidad, las cosas no son tan sencillas. Durante ensayos clínicos en EE. UU., el adolescente Jesse Gelsinger falleció y otros pacientes contrajeron leucemia.

Actualmente, los métodos de terapia genética no se utilizan en Europa ni en Estados Unidos.

La primera medicina genética

El Comité de Medicamentos de la Comisión Médica Europea ha revisado el uso del medicamento Glybera para el tratamiento de la enfermedad de Buerger-Grutz, una deficiencia hereditaria de la lipoproteína lipasa.

Este síndrome afecta a una persona entre un millón. Quienes lo padecen tienen una estructura genética dañada, responsable de la descomposición de las grasas en el tracto digestivo.

Esto provoca acumulación de grasas en la sangre, dolor en la ingle y pancreatitis aguda.

Hasta ahora, la única manera de aliviar la condición de estos pacientes era una dieta estricta sin grasas.

El nuevo tratamiento utiliza un virus que infecta el tejido muscular e introduce una copia del gen intacto en el cuerpo.

Se recomienda para pacientes que sufren de inflamación aguda del páncreas, pancreatitis y que no responden a la dieta.

Reemplazo de un gen defectuoso

El fabricante del nuevo fármaco, la compañía farmacéutica UniQure, dijo que la decisión era un acontecimiento histórico para los pacientes y para la medicina en su conjunto.

El director ejecutivo de la empresa, Jorn Aldag, afirmó: «Los pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa temen comer alimentos normales porque esto puede provocar una inflamación aguda y extremadamente dolorosa del páncreas, que a menudo resulta en hospitalización».

"Ahora, por primera vez en la historia, se ha creado un método de tratamiento que no solo reduce el riesgo de inflamación, sino que también tiene un efecto beneficioso a largo plazo sobre el estado del paciente", añadió.

China se ha convertido en el primer país del mundo en aprobar oficialmente el uso de métodos de terapia genética.

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