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Tratamiento combinado para el cáncer de sangre: un estudio demuestra que dos fármacos destruyen las células cancerosas
Último revisado: 02.07.2025

Una nueva combinación de dos fármacos contra el cáncer ha demostrado ser muy prometedora como tratamiento futuro para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA), uno de los tipos de cáncer de sangre más comunes. Un nuevo estudio realizado por científicos del WEHI (Instituto de Investigación Médica Walter y Eliza Hall) descubrió que la combinación de dos fármacos existentes destruyó las células de LMA en pruebas de laboratorio.
El descubrimiento, publicado en la revista Cancer Cell, podría conducir pronto a ensayos clínicos y ofrecer esperanza a los 1.100 australianos diagnosticados con LMA cada año.
Estimulando el "ejecutor de la muerte celular". El equipo de WEHI combinó venetoclax, uno de los fármacos de referencia para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda, con un agonista de STING, una nueva clase de fármacos de inmunoterapia. El venetoclax se basó en un descubrimiento histórico de la investigación de WEHI.
La Dra. Sarah Diepstraten, una de las coautoras del estudio, dijo que el equipo analizó diferentes tipos de cáncer de sangre, incluidas muestras de cáncer de pacientes con LMA, y los trató en el laboratorio con una combinación de medicamentos, lo que produjo resultados impresionantes.
"Es realmente emocionante que la combinación de venetoclax con este nuevo tratamiento de inmunoterapia pueda realmente erradicar la leucemia mieloide aguda", afirmó el Dr. Diepstraten.
El papel fundamental de la proteína p53
El tratamiento combinado mostró resultados muy prometedores en muestras de leucemia mieloide aguda (LMA) asociada con una proteína mutada llamada p53, un tipo de LMA que suele ser más agresiva y difícil de tratar. La proteína p53 desempeña un papel fundamental en nuestro organismo, impidiendo la formación de células cancerosas, actuando como protector y deteniendo el crecimiento de células dañadas o anormales. Sin embargo, las mutaciones de p53 aumentan significativamente el riesgo de desarrollar cáncer.
“En el caso de los pacientes con LMA que no experimentan una muerte suficiente de sus células leucémicas debido a esta mutación, la combinación de venetoclax con un agonista de STING provoca una mayor destrucción de células de LMA que el tratamiento con venetoclax solo”, explica el Dr. Diepstraten.
Figura gráfica. Fuente: Cancer Cell (2024). DOI: 10.1016/j.ccell.2024.04.004
Agonista de STING en un nuevo papel
Este estudio es el primero en utilizar un agonista de STING para atacar directamente los mecanismos dentro de las células cancerosas, estimulando los procesos naturales que las causan. Anteriormente, los agonistas de STING se han utilizado para atacar tumores sólidos activando la respuesta inmunitaria del organismo.
Posibles ensayos clínicos
El profesor Andrew Wei, uno de los autores principales del estudio, dijo que los resultados eran muy prometedores, aunque se necesitaba más investigación.
"Los primeros ensayos clínicos en tumores sólidos han demostrado que los agonistas de STING son bien tolerados por el organismo, y estos resultados brindan nuevas esperanzas para los pacientes con las formas más resistentes de leucemia", afirmó el profesor Wei.
WEHI y sus socios clínicos ahora están traduciendo estos resultados prometedores en un nuevo ensayo clínico para pacientes con LMA en colaboración con la empresa de biotecnología Aculeus Therapeutics, con sede en Melbourne, que está desarrollando su propio agonista STING.
El Dr. Mark Devlin, director ejecutivo de Aculeus Therapeutics, expresó su entusiasmo por el potencial del reciente descubrimiento de WEHI. «El desarrollo de fármacos es un trabajo en equipo en la ciencia. Aculeus ha desarrollado un nuevo fármaco prometedor, pero la colaboración con los equipos de WEHI, que conocen a fondo la biología de la enfermedad y el panorama clínico, ayudará a determinar cómo se utilizará este fármaco de forma más eficaz».
Se espera que el agonista STING de Aculeus, ACU-0943, se incluya en ensayos clínicos para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda a finales de este año.