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La FDA aprueba una nueva terapia para pacientes con glioma por primera vez en décadas
Último revisado: 02.07.2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado vorasidenib para pacientes con gliomas de grado 2 con mutaciones IDH1 o IDH2.
Según los datos del ensayo clínico INDIGO, un ensayo clínico global de fase III, doble ciego y aleatorizado, vorasidenib duplicó con creces la supervivencia libre de progresión y retrasó la necesidad de radioterapia y quimioterapia en pacientes con glioma de grado 2 con mutación en IDH tras la cirugía de resección tumoral. INDIGO fue el primer ensayo clínico de fase III de una terapia dirigida para el glioma con mutación en IDH.
"El estudio INDIGO demuestra que los inhibidores de IDH podrían ser eficaces en gliomas de bajo grado con una mutación de IDH", afirma el Dr. Patrick Wen, director del Centro de Neurooncología del Instituto Oncológico Dana-Farber y uno de los tres coordinadores del estudio. "El último fármaco aprobado para gliomas de bajo grado se aprobó en 1999, por lo que este sería el primer fármaco nuevo en mucho tiempo".
Los gliomas de grado 2 son tumores cerebrales incurables. Las mutaciones de IDH se encuentran en la gran mayoría de los gliomas de bajo grado.
Un beneficio clave de la terapia con vorasidenib es que puede retrasar la necesidad de radioterapia y quimioterapia. El tratamiento actual consiste en cirugía seguida de radioterapia y quimioterapia. La radioterapia y la quimioterapia son tratamientos eficaces, pero después de muchos años de tratamiento, los pacientes comienzan a experimentar signos de disfunción cognitiva, típicamente observados en personas de edad mucho mayor.
"Estos pacientes suelen ser jóvenes, de entre 30 y 40 años. Pero entre 10 y 20 años después, incluso si su tumor evoluciona favorablemente, suelen presentar signos de demencia tras la radioterapia y la quimioterapia", afirma Wen. "Si este fármaco logra retrasar el inicio de estos tratamientos, puede retrasar la disfunción cognitiva en los pacientes y preservar su calidad de vida".
El estudio INDIGO incluyó a 331 pacientes con gliomas de grado 2 con mutación en IDH, sometidos a cirugía para extirpar el tumor. Los pacientes inscritos en el estudio no requirieron radioterapia ni quimioterapia inmediata y se encontraban en un período de seguimiento. Durante este período, fueron aleatorizados para recibir vorasidenib o placebo.
Los pacientes que tomaron vorasidenib tuvieron una mediana de supervivencia libre de progresión de 27,7 meses, en comparación con los 11,1 meses de los pacientes que tomaron placebo. El tiempo hasta el siguiente tratamiento para los pacientes que tomaron placebo fue de 17,8 meses.
En los pacientes tratados con vorasidenib, la mediana no se determinó en el momento del último análisis, ya que solo el 11,3 % de estos pacientes habían pasado al siguiente tratamiento hasta el momento. El fármaco también presentó un perfil de seguridad manejable.
"El estudio no encontró diferencias en la calidad de vida en comparación con el placebo", afirma Wen. "La tolerabilidad es importante porque se espera que las personas tomen este fármaco durante muchos años".
La aprobación abre nuevas opciones para los pacientes. Por ejemplo, Van tiene un estudio en curso que analiza el vorasidenib en combinación con inmunoterapia, y se planean estudios que combinen vorasidenib con radioterapia y quimioterapia estándar.