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Los cromosomas artificiales pueden ayudar a tratar enfermedades hereditarias
Último revisado: 01.07.2025
Según el servicio de prensa del Instituto de Células Madre, los científicos del Centro de Construcción de Cromosomas, situado en la Universidad de Tottori (Japón), han conseguido obtener cromosomas humanos artificiales que pueden utilizarse en terapias genéticas o celulares para eliminar enfermedades hereditarias.
El profesor Mitsuo Oshimura, director del Centro, lleva muchos años realizando investigaciones serias en el campo del tratamiento de enfermedades de naturaleza hereditaria mediante la introducción de cromosomas artificiales de las llamadas células madre pluripotentes inducidas, que se forman a partir de células somáticas desarrolladas mediante el método de expresión de un conjunto de cuatro genes (factores de transcripción).
El investigador concluyó que el método propuesto permite tratar enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne, una peligrosa enfermedad del sistema neuromuscular que provoca cambios en las fibras musculares. Se cree que la causa de esta enfermedad es una mutación del gen asociado con la síntesis de una proteína específica: la distrofina. Los síntomas se manifiestan ya en los primeros años de vida y representan una grave amenaza para la salud.
El profesor Oshimura realizó sus experimentos en ratones porque este método para obtener evidencia factual sobre la efectividad de ciertos métodos de tratamiento, productos farmacéuticos y equipos médicos es el más adecuado para una investigación de alta calidad y no requiere equipo adicional, como una unidad de eliminación de desechos médicos, numerosos equipos de diagnóstico y medios para monitorear el estado de los pacientes.
Los experimentos confirmaron que la terapia génica basada en el uso de cromosomas artificiales promueve activamente la normalización del tejido muscular en ratones. La idea del nuevo método es construir un cromosoma que contenga el fragmento de ADN deseado en una forma corregida, sin mutación. Posteriormente, el cromosoma se coloca en una célula madre preparada, que actúa como vehículo para el gen correcto. Posteriormente, durante el cultivo, se obtienen nuevas células que pueden trasplantarse a órganos o tejidos dañados por la enfermedad.
Los expertos creen que esta nueva tecnología tiene un gran futuro, ya que permite introducir grandes secciones de ADN en las células sin comprometer la integridad del genoma existente. Las ventajas de los cromosomas creados artificialmente frente a los sistemas virales u otros vectores residen en su enorme capacidad genética, la estabilidad a nivel mitótico, la ausencia de amenazas para el genoma del huésped y la capacidad de eliminar cromosomas modificados de las células.
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